Linkovi

Nova terapija mogla bi da leči genetske poremećaje


Brajan Medoks u Dečjoj bolnici u Ouklendu

Teško je dovoljno naglasiti potencijal koji genetski inženjering ima za budućnost medicine. Pokušaj da se istraži taj potencijal bio je preduzet u Kaliforniji ove nedelje kada je muškarac koji pati od retke genetske bolesti primio infuziju genetske terapije koja može da vodi ka izlečenju.

Brajan Medoks, star 44 godine već je pobedio verovatnoću. On živi sa Hanterovim sindromom, retkim genetskim poremećajem već 44 godine i imao je 26 operacija.

“Izgleda kao da sam imao operaciju svake druge godine u svom životu. I to je uticalo na mene jer sam se trudio da budem profesionalni kuvar i izgleda da je uticalo na moje kolege jer sam morao da budem odsutan veći deo godine.”

On je prihvatio da bude deo testiranja za novu vrstu terapije genima za koju lekari kažu da bi mogla da promeni način na koji se tretiraju neke nasledne bolesti.

“Naš glavni cilj je da takvu terapiju dobiju deca, što je moguće mlađa, kako ne bi trpeli posledice bolesti tokom starenja.”

Genetska greška u DNK osoba sa Hanterovim sindromom znači da njihov organizam ne proizvodi glavni enzim koji rastvara neke ugljene hidrate. To izaziva brojne komplikacije i obično se završava smrću u periodu između desete i dvadesete godine života.

“Deca sa Hanterovim sindromom koja nisu tretirana umreće pre svoje desete godine. Deca sa Hanterovim sindromom mogu da prežive i do petnaeste godine ali u oba slučaja imaju lošu kliničku prognozu”, objašnjava Čester Vitli sa Univerziteta Minesote.

Infuzija koju je primio Medoks mogla bi da ga izleči. Kako to funkcioniše? Zdrava DNK i dva proteina cinka ubačeni su u nefunkcionalne viruse. Kada se ubace u telo, virusi kreću ka jetri, gde se lekari nadaju da će se povezati sa oštećenim ćelijama jetre.

Proteini cinka preseći će DNK, ubaciti nove instrukcije i popraviti loše gene. To bi trebalo da izazove jetru da počne da proizvodi zdrave ćelije i glavni enzim, samostalno.

“Genetička popravka je za jetru, a onda mi koristimo jetru kao fabriku za pravljenje novih enzima”, ističe Pol Harmac iz Dečje bolnice u Ouklendu.

Lekari neće znati još najmanje mesec dana da li je procedura bila uspešna.

“To je nadamo se početak mnogo većeg obima, većih napora da bismo bili u mogućnosti da izlečimo mnoge od različitih naslednih bolesti.

Tim koji je stvorio proteine cinka proverava druge genetske bolesti, uključujući hemofiliju Be, koje bi mogle da se leče tom jedinstvenom terapijom.

Facebook Forum

XS
SM
MD
LG